В РФ исследуют препарат, способный вылечить редкую болезнь

Российская компания "ГЕНЕРИУМ" получила одобрение для проведения клинического исследования нового генотерапевтического препарата GNR-097. Этот препарат предназначен для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна — серьезного наследственного заболевания, обусловленного мутацией в гене DMD и преимущественно затрагивающего мальчиков.

Болезнь характеризуется нарастающей слабостью и атрофией скелетных мышц, что может привести к серьезным проблемам с сердечно-сосудистой и дыхательной системой, а также к ортопедическим нарушениям. К 11 годам большинство пациентов теряют способность ходить.

Международное клиническое исследование будет проводиться в России и Беларуси. В России испытания будут организованы в пяти медицинских центрах, среди которых НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева и РНИМУ имени Н. И. Пирогова. В Беларуси исследование пройдет в республиканском научно-практическом центре "Мать и дитя". В рамках данного исследования планируется оценить переносимость, безопасность и эффективность препарата при однократном внутривенном введении мальчикам в возрасте от 4 до 9 лет.

GNR-097 является рекомбинантным аденоассоциированным вирусным вектором серотипа 9, который кодирует укороченный ген дистрофина. Генеральный директор "ГЕНЕРИУМ" Даниил Талянский подчеркнул, что генная терапия представляет собой одно из самых передовых и инновационных направлений в мировой фармацевтике и медицинской науке. По его словам, уникальные компетенции российских ученых позволили создать этот перспективный препарат, на который возлагаются большие надежды.