Глухота и анемия: как новые методы лечения могут вернуть радость жизни

Серповидноклеточная анемия, врождённая глухота и другие генетические заболевания долгое время оставались почти неподвластны медицине. Но теперь у пациентов появилась надежда — китайские исследователи из Тяньцзина совершили революцию в синтетической биологии, которая может изменить подход к терапии таких недугов.

Суть открытия

В статье учёные рассказали о синтезе фрагмента человеческого ДНК длиной более миллиона пар оснований. Этот фрагмент успешно встроили в эмбрионы мышей, подтвердив его функциональность.

"Этот метод открывает новые возможности для генной терапии, — отмечают авторы исследования. — Мы можем не только исправлять мутации, но и предотвращать их последствия".

Лечение глухоты: первые результаты

Другая группа учёных, из Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE), добилась успеха в борьбе с врождённой глухотой, вызванной мутацией в гене P2RX2.

Эксперименты на мышах показали:

• восстановился слух и вестибулярный аппарат.
• терапия защитила грызунов от потери слуха из-за громкого шума.

"Наша методика может стать основой для лечения глухоты, связанной с мутацией DFNA41", — пояснили исследователи.

Что это значит для пациентов?

Если дальнейшие испытания подтвердят эффективность, миллионы людей с наследственными заболеваниями смогут получить лечение, которое раньше считалось невозможным.