Новый шаг в возможностях лечения генетических заболеваний: в США разработали инновационную систему

Американские молекулярные биологи из Института Брода разработали инновационную систему для терапевтической вставки генов в ДНК человека, позволяющую эффективно и безопасно интегрировать длинные участки ДНК, включая полные копии генов. Эта система, построенная на методиках twinPE и eeBxb1, показала высокий уровень эффективности, достигая успешной интеграции новых генов в каждую третью клетку.

Это открывает возможности для лечения широкого спектра генетических болезней, таких как синдром Бругада, миотония Томсена и мышечная атрофия Дюшенна. Созданная система представляет собой значительный шаг вперед в разработке методов точечной интеграции генов, что может революционизировать подходы к лечению наследственных заболеваний.

Фото: commons.wikimedia.org/Ilkasan 02 (Creative Commons Attribution-Share Alike 4.0 International license)