Синдром Дауна больше не приговор? Первые успехи генной терапии

Японские исследователи совершили революционный шаг в генетике: с помощью технологии CRISPR им удалось удалить лишнюю 21-ю хромосому в клетках людей с синдромом Дауна.

В эксперименте учёные добились восстановления нормальной работы клеток с эффективностью до 37,5%. После редактирования у них улучшились:

• экспрессия генов,
• скорость деления,
• антиоксидантная активность.

Это первый случай, когда специалисты воздействовали не на симптомы, а на саму причину заболевания.

Не спешите радоваться: технология ещё не готова

Авторы открытия предупреждают: метод требует доработки. Главные проблемы — риск повреждения других хромосом и неполное удаление лишнего генетического материала.

"До клинических испытаний нужно устранить все недочёты", — подчёркивают учёные.

Синдром Дауна встречается у 1 из 700 новорожденных, но до сих пор не существовало способа его вылечить. Теперь у пациентов появился шанс.

А что с диагностикой?

Научное сообщество не останавливается на лечении. Уже разработан анализ крови беременных, который по уровню специфических белков определяет риски нарушений у плода.