США одобрили новый препарат для лечения серповидноклеточной анемии

США одобрили препарат Casgevy на основе технологии редактирования генов CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии. FDA разрешило применение терапии у пациентов от 12 лет и старше.

Casgevy разработали компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Этот метод лечения, известный как CRISPR-Cas9 или "генетические ножницы", был отмечен Нобелевской премией по химии.

США стали второй страной, после Великобритании, которая одобрила этот метод. Препарат показал положительные результаты в лечении серповидноклеточной анемии, устранив болевые приступы у 95% испытуемых. Casgevy проводится один раз, но требует месяцев подготовки и реабилитации. Процедура включает извлечение стволовых клеток, генное редактирование и их возвращение в организм после химиотерапии, сообщает РБК.