Немецкие биологи разработали генную терапию от смертельно опасной дисфункции иммунитета

Немецкие молекулярные биологи из Центра молекулярной медицины имени Макса Дельбрюка разработали экспериментальную генную терапию с использованием геномного редактора CRISPR/Cas9 для борьбы с гемофагоцитарным синдромом, смертельно опасным нарушением иммунной системы. Эта терапия направлена на исправление мутаций в генах PRF1 и UNC13D, ответственных за работу Т-клеток, контролирующих активность иммунной системы.

Профессор Клаус Раевский и его коллеги внедрили геномный редактор в аденоассоциированные ретровирусы, способные заменять поврежденные участки генов на их функциональные аналоги. Исследователи успешно проверили терапию на культурах клеток пациентов с гемофагоцитарным синдромом и на мышах, демонстрируя нормализацию работы иммунитета и предотвращение смерти при заражении цитомегаловирусом.

Эти результаты открывают перспективы для начала клинических испытаний, где ученые намерены применять генную терапию, исправлять мутации в Т-клетках больных и возвращать их в организм пациентов. Разработка представляет собой потенциальный прорыв в лечении гемофагоцитарного синдрома, который обычно требует химиотерапии и пересадки костного мозга, и может увеличить шансы выживания детей, страдающих этим редким расстройством иммунной системы, сообщает ТАСС.