В Японии разработали способ лечения врожденной потери слуха

Японские ученые совершили значительный прорыв в области терапии наследственной тугоухости. Ими разработан инновационный подход к генной терапии, направленный на коррекцию мутации в гене GJB2, играющем ключевую роль в развитии врожденной глухоты. Результаты исследования опубликованы в издании JCI Insight.

Ген GJB2 кодирует белки, необходимые для передачи звуковых сигналов клетками внутреннего уха. Мутации в этом гене нарушают этот процесс, вызывая потерю слуха. Ученые разработали способ восстановления функции гена с использованием технологии редактирования генома.

Для доставки исправленной версии гена в клетки уха использовался безопасный вирус AAV. Поскольку традиционные методы генного редактирования слишком велики для транспортировки с помощью данного вируса, исследовательская группа создала компактный и более точный инструмент.

Эксперименты на клетках человека и лабораторных мышах с дефектным геном продемонстрировали, что после применения генной терапии клетки начали функционировать подобно клеткам здоровых организмов. Это открывает перспективы для создания действенного лечения наследственной потери слуха у людей.

"Мы верим, что наша методика упростит терапию и сделает ее более доступной. Кроме того, она может быть применена для лечения других генетических заболеваний", — подчеркнул ведущий автор исследования, доктор Казусаку Камия.

Авторы исследования полагают, что этот медицинский прорыв может предоставить миллионам людей возможность восстановления слуха в будущем.