Первые в мире: пациенту пересадили клетки, которые иммунная система не видит

Представьте себе лечение диабета 1 типа, при котором не нужны ежедневные уколы инсулина. Эта мечта стала на шаг ближе к реальности. В декабре 2024 года 42-летний швед с диабетом стал первым человеком, получившим экспериментальную терапию: 17 инъекций генетически модифицированных клеток поджелудочной железы в левую руку.

Как работает новый метод?

При диабете 1 типа иммунная система разрушает бета-клетки, производящие инсулин. Уже два десятилетия существует трансплантация донорских клеток, но у неё есть два огромных минуса:

• реципиенту приходится пожизненно принимать иммунодепрессанты.
• количество доступных донорских клеток крайне ограничено.

Учёные из компании Sana Biotechnology нашли остроумное решение. С помощью редактора CRISPR они:

• удалили с поверхности донорских бета-клеток белки HLA-I и HLA-II, которые являются главными мишенями для иммунной атаки.
• добавили клеткам способность вырабатывать больше белка CD47 — своеобразного "сигнала не атаковать" для иммунитета.

Первые результаты вселяют оптимизм

Спустя три месяца после процедуры обследование показало: пересаженные клетки не только выжили в мышце предплечья, но и начали вырабатывать инсулин. Самое главное — иммунная система пациента их не атаковала.

"Это большой прорыв, и он впечатляет. Их стоит поздравить", — говорит Бернхард Херинг, врач-трансплантолог и иммунолог из Университета Миннесоты.

Иммунные клетки пациента, извлечённые из крови, мгновенно атаковали обычные донорские клетки, но проигнорировали генетически модифицированные. Это доказывает, что концепция "невидимости" для иммунитета работает.

Осторожность и перспективы

Несмотря на успех, пациент пока не излечился и продолжает нуждаться в инъекциях инсулина.

"Мы пересадили 7% от лечебной дозы клеток", — объясняет эндокринолог Пер-Ола Карлссон из Уппсальского университета, руководивший исследованием.

Но пациенту также не потребовались иммунодепрессанты. Побочные эффекты были незначительными. Учёные подчёркивают, что это лишь первый шаг. Для подтверждения эффективности нужны испытания на большем числе пациентов и более длительное наблюдение. Самый впечатляющий результат — способность клеток уклоняться от иммунного разрушения. Это ключевой момент.

Что дальше?

Компания Sana уже перешла на новую стратегию, используя бета-клетки, выращенные из стволовых, а не донорских клеток, что решает проблему их нехватки. Хотя другие компании тоже добились успеха с клеточной терапией (например, Vertex Pharmaceuticals), их пациентам всё равно требуются immunosuppressants. Метод же, делающий клетки "невидимыми", потенциально может от них избавить.

"Мы много лет говорим о клеточной терапии при диабете, и очень интересно видеть, как эта область делает значительные шаги вперед", — заключает Тейлор Триоло.